У США вперше випробували лікування “генетичними ножицями”

Дев’ятимісячний хлопчик із рідкісним метаболічним захворюванням став першим у світі пацієнтом, який отримав індивідуальну генну терапію з використанням молекулярних ножиць Crispr-Cas9. Ця технологія дозволила уникнути пересадки печінки для хлопчика, якому було виявлено дефіцит карбамоїлфосфатсинтетази 1 (CPS1) після народження. Батьки прийняли складне рішення про проведення експериментальної терапії, яка була адаптована до унікальних генетичних варіантів хлопчика. Після введення препарату молекулярні ножиці спрямовуються на зміну дефектного гена в клітинах печінки. Результати терапії виглядають обіцяюче, і тепер хлопчик може споживати більше білка та потребує менше ліків. Медики планують тривале спостереження, щоб оцінити безпечність та ефективність лікування. Надія є, що цей прорив може відкрити нові можливості для терапій, адаптованих до потреб інших пацієнтів.