Вчені вперше сповільнили розвиток хвороби Гантінгтона

Науковці з Університетського коледжу Лондона вперше виявили спосіб лікування хвороби Гантінгтона, яка є спадковим захворюванням, порушує нервову систему та призводить до поступового погіршення стану. Вони використали нову генну терапію, яка змогла уповільнити розвиток хвороби на 75%. Хвороба виникає через мутацію в гені HTT, що призводить до утворення токсичного білка гантінгтіну. Вчені розробили препарат на основі модифікованого вірусу, який блокує вироблення шкідливого білка. У 29 пацієнтів, які отримали високі дози препарату, спостерігалося значне уповільнення прогресування хвороби після трьох років терапії. Лікування надає надію на збереження самостійності та якості життя пацієнтів.